Sintomi, diagnosi e prospettive terapeutiche di una patologia poco conosciuta
La recente decisione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di concedere la designazione di farmaco orfano a un trattamento sperimentale per l’aceruloplasminemia ha riacceso i riflettori su una malattia ultra-rara, complessa e ancora senza terapie risolutive. Si tratta di un passaggio importante sul piano regolatorio, perché riconosce un bisogno clinico tuttora insoddisfatto e sostiene la ricerca, ma non significa, almeno per ora, avere a disposizione una cura o risposte immediate per le persone che convivono con questa patologia.
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