Sperimentazioni Cliniche

Il Centro di Coordinamento Regionale Malattie rare è impegnato in diversi studi clinici, sperimentazioni di farmaci, registri di patologia e studi osservazionali

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  • Data chiusura 01/01/2099
  • Reclutamento aperto

Registro Pompe - Programma internazionale, osservazionale, non interventistico, volontario sulle Malattie da accumulo lisosomiale "Registri LSD": Registro Pompe

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Malattia:
    Glicogenosi tipo II o m. di Pompe
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del metabolismo
  • Responsabile:
     Maurizio Scarpa - Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare

  • Data chiusura 31/12/2028
  • Reclutamento aperto

XLH registry protocol NCT03193476 - X-Linked Hypophosphatemia Registry

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del metabolismo
  • Responsabile:
     Irene Bruno - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica - Cura delle Malattie Rare

  • Data chiusura 31/12/2025
  • Reclutamento aperto

PH-L19IL2TNF-02/15 - Studio di Fase III multicentrico, randomizzato ed in aperto, di efficacia del trattamento intratumorale neoadiuvante con L19IL2/L19TNF seguito da chirurgia, verso la sola chirurgia in pazienti affetti da melanoma allo stadio clinico IIIB/C

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Malattia:
    Melanoma cutaneo familiare e/o multiplo
  • Gruppo nosologico:
    Malattie della cute e del tessuto sottocutaneo
  • Responsabile:
     Iris Zalaudek - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina - Clinica Dermatologica

  • Data chiusura 31/12/2025
  • Reclutamento aperto

the SONIBEC trial - A phase II, open‐label study improving compliance and time of treatment after obtaining complete response through a tailored schedule of sonidegib in locally advanced basal cell carcinomas (BCC)

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Gruppo nosologico:
    Malattie della cute e del tessuto sottocutaneo
  • Responsabile:
     Iris Zalaudek - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina - Clinica Dermatologica

  • Data chiusura 31/12/2025
  • Reclutamento aperto

SPARKLE protocol CLI-LMZYMAA1-12 - The alpha mannosidosis registry: a multi-centre, multi country, non interventional prospective cohort in alpha mannosidosis patients

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del metabolismo

  • Data chiusura 31/12/2024

DARVADSTROCEL-3003 - Follow-up di uno studio di fase III volto a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Darvadstrocel nel trattamento della fistola perianale complessa in soggetti con malattia di Crohn che hanno partecipato allo Studio ADMIRE II

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Gruppo nosologico:
    Malattie dell’apparato digerente

  • Data chiusura 30/09/2024

GALAXY (CNTO1959CRD3001) - Protocollo di fase II/III, randomizzato, in doppio cieco, controllo verso placebo e contro controllo attivo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Guselkumab in partecipanti con morbo di Crohn attivo da moderato a grave.

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Gruppo nosologico:
    Malattie dell’apparato digerente

  • Reclutamento aperto

ADVANCE CIDP-1 - A Phase III Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase (HYQVIA/HyQvia) and Immune Globulin Infusion (Human) 10% (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG) for the Treatment of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyraduculoneuropathy (CIDP)

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del sistema nervoso centrale e periferico

  • Reclutamento aperto

ADVANCE CIDP-3 - Long-Term Tolerability and Safety of Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase (HYQVIA/HyQvia) for the Treatment of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyraduculoneuropathy (CIDP).

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del sistema nervoso centrale e periferico

  • Reclutamento aperto

LTS13632 - Studio a lungo termine per valutare su base continua la sicurezza e l'efficacia di olipudase alfa in pazienti con deficit di sfingomielinasi acida

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Malattia:
    Malattia di Niemann Pick tipo A, B, C
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del metabolismo
  • Responsabile:
     Maurizio Scarpa - Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
  • Data chiusura 31/12/2026
  • Reclutamento aperto

STUDIO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO-PROSPETTICO MULTICENTRICO IN PAZIENTI AFFETTI DA ANEMIA DI BLACKFAN-DIAMOND

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Malattia:
    Anemie ereditarie
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del sangue e degli organi ematopoietici
  • Responsabile:
     Marco Rabusin - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - SCO Oncoematologia Pediatrica

RIN 20 V 2.0 10/05/2020 - STUDIO ITALIANO RETROSPETTIVO/PROSPETTICO SULLE NEUTROPENIE CRONICHE

  • Tipo studio:
    Sperimentazione farmaco
  • Malattia:
    Neutropenie congenite
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del sangue e degli organi ematopoietici
  • Responsabile:
     Marco Rabusin - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - SCO Oncoematologia Pediatrica

  • Reclutamento aperto

REGISTRO ITALIANO ANEMIA DI FANCONI/DATABASE ITALIANO ANEMIA DI FANCONI

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Malattia:
    Anemie ereditarie
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del sangue e degli organi ematopoietici
  • Responsabile:
     Marco Rabusin - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - SCO Oncoematologia Pediatrica
  • Data chiusura 31/12/2025
  • Reclutamento aperto

ItaLynch - ItaLynch: “mainstreaming” della diagnosi della Sindrome di Lynch

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Gruppo nosologico:
    Tumori
  • Responsabile:
     Renato Cannizzaro - Centro di Riferimento Oncologico di Aviano - Gastroenterologica Oncologica Sperimentale