Sperimentazioni Cliniche

• Data chiusura 01/01/2099
• Reclutamento aperto

Registro Pompe - Programma internazionale, osservazionale, non interventistico, volontario sulle Malattie da accumulo lisosomiale "Registri LSD": Registro Pompe

• Tipo studio:
  Osservazionale/Registro
• Malattia:
  Glicogenosi tipo II o m. di Pompe
• Gruppo nosologico:
  Malattie del metabolismo
• Responsabile:
   Maurizio Scarpa - Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare

• Data chiusura 31/12/2028
• Reclutamento aperto

XLH registry protocol NCT03193476 - X-Linked Hypophosphatemia Registry

• Tipo studio:
  Sperimentazione farmaco
• Gruppo nosologico:
  Malattie del metabolismo
• Responsabile:
   Irene Bruno - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica - Cura delle Malattie Rare

• Data chiusura 31/12/2025
• Reclutamento aperto

PH-L19IL2TNF-02/15 - Studio di Fase III multicentrico, randomizzato ed in aperto, di efficacia del trattamento intratumorale neoadiuvante con L19IL2/L19TNF seguito da chirurgia, verso la sola chirurgia in pazienti affetti da melanoma allo stadio clinico IIIB/C

• Tipo studio:
  Sperimentazione farmaco
• Malattia:
  Melanoma cutaneo familiare e/o multiplo
• Gruppo nosologico:
  Malattie della cute e del tessuto sottocutaneo
• Responsabile:
   Iris Zalaudek - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina - Clinica Dermatologica

• Data chiusura 31/12/2025
• Reclutamento aperto

the SONIBEC trial - A phase II, open‐label study improving compliance and time of treatment after obtaining complete response through a tailored schedule of sonidegib in locally advanced basal cell carcinomas (BCC)

• Tipo studio:
  Sperimentazione farmaco
• Gruppo nosologico:
  Malattie della cute e del tessuto sottocutaneo
• Responsabile:
   Iris Zalaudek - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina - Clinica Dermatologica

• Data chiusura 31/12/2025
• Reclutamento aperto

SPARKLE protocol CLI-LMZYMAA1-12 - The alpha mannosidosis registry: a multi-centre, multi country, non interventional prospective cohort in alpha mannosidosis patients

• Tipo studio:
  Osservazionale/Registro
• Gruppo nosologico:
  Malattie del metabolismo

• Data chiusura 31/12/2024

DARVADSTROCEL-3003 - Follow-up di uno studio di fase III volto a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Darvadstrocel nel trattamento della fistola perianale complessa in soggetti con malattia di Crohn che hanno partecipato allo Studio ADMIRE II

• Tipo studio:
  Osservazionale/Registro
• Gruppo nosologico:
  Malattie dell’apparato digerente

• Reclutamento aperto

ADVANCE CIDP-1 - A Phase III Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase (HYQVIA/HyQvia) and Immune Globulin Infusion (Human) 10% (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG) for the Treatment of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyraduculoneuropathy (CIDP)

• Tipo studio:
  Sperimentazione farmaco
• Gruppo nosologico:
  Malattie del sistema nervoso centrale e periferico

• Reclutamento aperto

ADVANCE CIDP-3 - Long-Term Tolerability and Safety of Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase (HYQVIA/HyQvia) for the Treatment of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyraduculoneuropathy (CIDP).

• Tipo studio:
  Sperimentazione farmaco
• Gruppo nosologico:
  Malattie del sistema nervoso centrale e periferico

• Reclutamento aperto

LTS13632 - Studio a lungo termine per valutare su base continua la sicurezza e l'efficacia di olipudase alfa in pazienti con deficit di sfingomielinasi acida

• Tipo studio:
  Sperimentazione farmaco
• Malattia:
  Malattia di Niemann Pick tipo A, B, C
• Gruppo nosologico:
  Malattie del metabolismo
• Responsabile:
   Maurizio Scarpa - Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare

• Data chiusura 31/12/2026
• Reclutamento aperto

STUDIO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO-PROSPETTICO MULTICENTRICO IN PAZIENTI AFFETTI DA ANEMIA DI BLACKFAN-DIAMOND

• Tipo studio:
  Osservazionale/Registro
• Malattia:
  Anemie ereditarie
• Gruppo nosologico:
  Malattie del sangue e degli organi ematopoietici
• Responsabile:
   Marco Rabusin - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - SCO Oncoematologia Pediatrica

RIN 20 V 2.0 10/05/2020 - STUDIO ITALIANO RETROSPETTIVO/PROSPETTICO SULLE NEUTROPENIE CRONICHE

• Tipo studio:
  Sperimentazione farmaco
• Malattia:
  Neutropenie congenite
• Gruppo nosologico:
  Malattie del sangue e degli organi ematopoietici
• Responsabile:
   Marco Rabusin - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - SCO Oncoematologia Pediatrica

• Reclutamento aperto

REGISTRO ITALIANO ANEMIA DI FANCONI/DATABASE ITALIANO ANEMIA DI FANCONI

• Tipo studio:
  Osservazionale/Registro
• Malattia:
  Anemie ereditarie
• Gruppo nosologico:
  Malattie del sangue e degli organi ematopoietici
• Responsabile:
   Marco Rabusin - IRCCS materno infantile Burlo Garofolo - SCO Oncoematologia Pediatrica

• Data chiusura 31/12/2025
• Reclutamento aperto

ItaLynch - ItaLynch: “mainstreaming” della diagnosi della Sindrome di Lynch

• Tipo studio:
  Osservazionale/Registro
• Gruppo nosologico:
  Tumori
• Responsabile:
   Renato Cannizzaro - Centro di Riferimento Oncologico di Aviano - Gastroenterologica Oncologica Sperimentale