Un traguardo che accende i riflettori su una patologia dimenticata e sul valore della ricerca collaborativa
L’Agenzia Europea per i Medicinali ha conferito la designazione di farmaco orfano a un trattamento sperimentale per l’aceruloplasminemia congenita, una malattia genetica rara per la quale al momento non esistono terapie farmacologiche approvate. Un riconoscimento che segna un passaggio rilevante nel percorso di sviluppo clinico e accende i riflettori su una patologia poco conosciuta, ma fortemente invalidante. Il risultato è il frutto di una collaborazione tra industria e mondo accademico e clinico, sostenuta anche dal Ministero delle Imprese e del Made in Italy attraverso il progetto di ricerca NATURAL.
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