Uno studio australiano indaga la percezione dei cittadini sui costi dei medicinali per le malattie rare
Le malattie rare sono un paradosso della medicina moderna poiché singolarmente colpiscono poche persone (in Europa la soglia è fissata a meno di 5 su 10.000), ma collettivamente interessano una fetta sostanziale della popolazione mondiale. Dietro questi numeri si nascondono sfide difficili, costi elevati, scarse opzioni terapeutiche e una cronica mancanza di dati scientifici solidi, dovuta proprio al numero ridotto di pazienti arruolabili nelle sperimentazioni. In un mondo dalle risorse limitate, i governi devono decidere quali farmaci finanziare. Ma su quali basi? Uno studio recente condotto in Australia, pubblicato nel 2025 su Orphanet Journal of Rare Diseases, firmato da Constanza Vargas e colleghi, ha cercato di dare una risposta, chiedendo direttamente ai cittadini quali fattori dovrebbero guidare queste decisioni così complesse. Si tratta di una prospettiva interessante, sebbene parziale, che sintetizziamo in questo articolo con l’auspicio che possa essere un interessante spunto di riflessione.
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