Le novità riguardano emofilia, atassia di Friedreich, ipertensione arteriosa polmonare, carcinoma polmonare a piccole cellule, sindrome di Alagille e altre patologie
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) – nella seduta del 15 dicembre 2025 – ha dato il via libera alla rimborsabilità di tre nuovi farmaci orfani. Parliamo di omaveloxolone, farmaco orfano per il trattamento dell’atassia di Friedreich (commercializzato da Biogen Italia Srl). Ha inoltre ammesso alla rimborsabilità le molecole serplulimab (Accord Healthcare S.L.U.), indicato in combinazione con carboplatino ed etoposide per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, e di sotatercept (MSD), indicato, in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, per migliorare la capacità di esercizio fisico.