La ricerca apre la strada a una possibile terapia mirata all’RNA
Una malattia rara della vista che esordisce nell’infanzia e avanza lentamente fino a compromettere in modo irreversibile l’acuità visiva, potrebbe avere, per la prima volta, una strategia terapeutica mirata. È stato trattato il primo paziente al mondo con la molecola sperimentale STK-002, potenziale strategia terapeutica per l’atrofia ottica autosomica dominante (ADOA), una patologia ereditaria che colpisce il nervo ottico e che oggi non dispone di cure risolutive. L’annuncio arriva dalla biotech statunitense Stoke Therapeutics, che ha avviato lo studio clinico OSPREY, segnando un passaggio atteso da tempo dalle famiglie dei pazienti.
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