L’Associazione di pazienti Sanfilippo Fighters APS è lieta di annunciare che è stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale l’approvazione, da parte di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), dell’utilizzo off-label del farmaco Anakinra (Kineret) per la sindrome di Sanfilippo.

22 ottobre 2025 - Un traguardo storico

Si tratta di un risultato storico per la nostra comunità, che apre nuove prospettive terapeutiche per una patologia rara e ancora priva di cure specifiche.

Questo importante traguardo è il risultato di un percorso iniziato nel 2016, quando alcuni genitori della nostra Associazione seguivano gli sviluppi di uno studio clinico, condotto in America, che valutava l’efficacia del farmaco nei pazienti affetti da sindrome di Sanfilippo e con costanza ed ostinazione, che sconfina nella vera e propria caparbietà, hanno lottato e insistito fino a portare all’attenzione della comunità degli esperti di malattie metaboliche italiani la possibilità del suo utilizzo nel nostro paese.

Anakinra ha già dimostrato, e continua a confermare in diversi studi, la capacità di modificare i sintomi della sindrome di Sanfilippo, migliorando la qualità del sonno, il comportamento, la postura e la capacità di nutrirsi. Questi effetti promettono di rappresentare una vera e propria svolta nella vita dei pazienti e delle famiglie, donando speranza concreta dove prima c’era solo attesa.

Un lavoro di squadra

L’approvazione dell’utilizzo off-label di Anakinra in Italia è frutto di un lavoro congiunto e appassionato portato avanti con la rete dei Centri italiani per le malattie metaboliche, ai quali va la nostra profonda gratitudine per l’impegno e il supporto scientifico, clinico e umano dimostrato lungo tutto il percorso.

Il contributo dell’Associazione

Sanfilippo Fighters APS continuerà ad essere al fianco dei medici e dei professionisti sanitari, offrendo il proprio contributo per facilitare la somministrazione di Anakinra ai pazienti affetti da sindrome di Sanfilippo, offrendo tutto il supporto possibile affinché l’accesso alla terapia sia garantito in modo uniforme, sicuro ed efficace.

Con questa approvazione si rafforza il nostro impegno nella lotta contro la sindrome di Sanfilippo, con la speranza concreta di migliorare la qualità di vita di bambini e famiglie che ogni giorno fronteggiano questa difficile sfida.

Un ringraziamento particolare alle famiglie

Proprio ai genitori, alla loro forza e al loro impegno va il ringraziamento più importante. Grazie alla loro tenacia possono cercarsi opportunità cruciali che, con il costante supporto dei medici,  potranno portare un netto miglioramento alla vita dei pazienti.