Anemia falciforme: ripartono gli studi clinici sulla terapia genica bb1111

Contemporaneamente, in Europa è ricominciata la commercializzazione della terapia beti-cel per la beta talassemia

Riprendono gli studi clinici sulla terapia genica bb1111, sviluppata dall’azienda bluebird bio per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD). Le sperimentazioni erano state temporaneamente sospese dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, lo scorso febbraio, per poter condurre i necessari accertamenti in merito alla comparsa di due sospetti eventi avversi gravi, di leucemia mieloide acuta (AML) e di sindrome mielodisplastica (MDS), riscontrati in due pazienti convolti in uno degli studi sul farmaco.