Sindrome di Noonam, approvazione per la somatropina liquida

Il farmaco è indicato per il difetto di crescita causato dalla patologia

Roma – Importanti novità per i bambini affetti da sindrome di Noonan: il farmaco a base di somatropina (GH, ormone della crescita) liquida (Norditropin^®) è stato approvato per il trattamento del deficit staturale secondario alla malattia. La sindrome di Noonan è una malattia genetica rara che si stima colpisca un neonato ogni 1.000-2.500 nati vivi, anche se spesso non viene diagnosticata. È stata descritta per la prima volta nel 1963, e rientra nelle sindromi neuro-cardio-facio-cutanee (NCFC) familiari conosciute come RASopatie, ovvero un gruppo di malattie dello sviluppo causate da mutazioni genetiche che influiscono profondamente sullo sviluppo embrionale, degli organi, del sistema nervoso e sulla crescita.