Sindrome di Phelan-McDermid, attesa per i risultati del trial di Fase II su AMO-01

Il farmaco è un inibitore della via di segnalazione Ras-ERK, un potenziale bersaglio per trattare alcune encefalopatie genetiche

Londra (REGNO UNITO) e Durham (U.S.A.) – Distrofia miotonica congenita, sindrome di Rett e sindrome di Phelan-McDermid: sono queste le tre patologie sulle quali si sta attualmente concentrando la ricerca della società farmaceutica AMO Pharma. In un recente aggiornamento, l'azienda ha comunicato che, nell'ambito della distrofia miotonica congenita, continua a procedere lo studio cardine di Fase II/III REACH-CDM. Allo stesso tempo la società sta portando avanti anche delle promettenti ricerche al fine di trovare un trattamento per i disturbi a esordio infantile associati al ritardo dello sviluppo neurologico.