Glicogenosi tipo II o m. di Pompe

  • Data chiusura 01/01/2099
  • Reclutamento aperto

Registro Pompe - Programma internazionale, osservazionale, non interventistico, volontario sulle Malattie da accumulo lisosomiale "Registri LSD": Registro Pompe

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Malattia:
    Glicogenosi tipo II o m. di Pompe
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del metabolismo
  • Responsabile:
     Maurizio Scarpa - Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
  • Data chiusura 31/12/2023
  • Reclutamento aperto

HomERT - OBST17128 - Studio multicentrico, non interventistico, con doppia coorte per valutare la sicurezza dell'infusione domiciliare di Myozyme e di Aldurazyme in "real World"

  • Tipo studio:
    Osservazionale/Registro
  • Malattia:
    Glicogenosi tipo II o m. di Pompe
  • Gruppo nosologico:
    Malattie del metabolismo
  • Responsabile:
     Annalisa Sechi - Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare