Registro Pompe - Programma internazionale, osservazionale, non interventistico, volontario sulle Malattie da accumulo lisosomiale "Registri LSD": Registro Pompe
Tipo studio:
Osservazionale/Registro
Malattia:
Glicogenosi tipo II o m. di Pompe
Gruppo nosologico:
Malattie del metabolismo
Responsabile:
Maurizio Scarpa
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale
- Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
Data chiusura 31/12/2023
Reclutamento aperto
HomERT - OBST17128 - Studio multicentrico, non interventistico, con doppia coorte per valutare la sicurezza dell'infusione domiciliare di Myozyme e di Aldurazyme in "real World"
Tipo studio:
Osservazionale/Registro
Malattia:
Glicogenosi tipo II o m. di Pompe
Gruppo nosologico:
Malattie del metabolismo
Responsabile:
Annalisa Sechi
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale
- Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare